2月27日，在第16个国际罕见病日到来前夕，一封由38位“戈谢病”患者家庭按手印发布的《关于戈谢病患者持续用药的公开求助信》，在罕见病领域引起了不小波动。

文中讲述了湖南、河北、天津三地的戈谢病患者群体，由于治疗药物昂贵，已上市的药物均未纳入国家医保目录，部分已出台戈谢病保障政策的地方也因《国家医保局、财政部关于建立医疗保障待遇清单制度的意见》(以下简称《待遇清单制度》)文件的影响面临着政策的中断，日后高价药可能无处报销。

患者家庭按手印的公开信

记者从中华人民共和国中央政府网站查阅到，2021年1月19日，《待遇清单制度》中提到，国家统一制定国家基本医疗保险药品目录，各地严格按照国家基本医疗保险药品目录执行，除国家有明确规定外，不得自行制定目录或用变通的方法增加目录内药品。

曹艳长期致力于罕见病医疗救助相关工作，作为湖南省慈善总会湘医公益基金的秘书长，她向红星新闻记者表示，原来各省市有15%的医保目录增补权限，现在国家把权限收回以后，更利于国家的医疗基金的统筹管理，国家层面考虑的更多是保基本。“健康国策2050”学术平台创办人梁嘉琳认为，罕见病患者此次面临困境的根源，不是医保待遇清单制度本身不合理，各地方应该面向当地被清退待遇的参保患者充分解释说明，向罕见病患者这一特殊群体提供防止“因病致贫”的兜底保障政策。